“我还想再活的久一点，但是我没有钱”

不知道你能想象的药最贵是多少钱？

1万、10万、100万......

近日，经美国FDA批准

小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法Zolgensma在美上市，

一支药物标价210万美元（约1448万元），

堪称史上最贵药！

作为全球唯一一款获批上市的

脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案，

Zolgensma的意义不言而喻。

可这样的价格，

却将绝大数患儿家庭拦在了门外。

消息传出后，不少人开始质疑研发药企诺华公司，称其是在拿孩子的命要挟家长。

甚至有人直接戏称，这恐怕就是专为富人设计的药。

天价Zolgensma（图片来源：诺华）

话说制药行业存在的意义，明明就是通过攻克人类疾病去尽可能多的拯救生命。

那么，诺华的“救命药”，为何价格订得“没有更贵，只有最贵”？

莫非它真的只是一个“冷血的怪兽”？

1

诺华的新药要治疗的病，叫小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。

这是一种严重的神经肌肉疾病，由SMN-1基因突变引起。

而其主要影响的就是婴儿和儿童，且年龄越小致死率越高。

据估计，SMA发病率为 1/6000~1/10000，也就是说每6,000名到1万名新生儿中就有一人受此影响。

更可怕的是，在诺华推出天价疗法前，本病是无药可医的，这也导致90%的患病婴儿活不过 2 岁。

换句话说，出生几个月的宝宝，若不幸患上此病，那么就算其父母再有钱，也难以阻止死亡的降临……

好在医学技术是以加速度的法则不断向前发展的。

于是，在兴起不久的基因治疗技术上，人类终于看到了治疗这种毁灭性疾病的希望。

所谓的基因治疗，就是通过工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中，以替代导致疾病或病症的有缺陷或突变的基因。

Zolgensma疗法，便使用了非复制型腺相关病毒9 (AAV9)作为人SMN基因功能性拷贝的递送载体。

最轰动的是，通过SMN-1基因功能的重建，该疗法只需一次性静脉注射用药便能达到治疗目的。

很明显，它的上市给SMA患者带来的不止是希望，更是痊愈的可能性。

2

值得注意的是，Zolgensma基因疗法，其实并不是诺华制药自己研发出来的。

它的前身叫AVXS-101，是基因治疗创业公司 AveXis发展的研究项目。

2017年11月，AveXis在《新英格兰医学杂志》上发表了I期临床试验数据，结果显示：所有接受一次性静脉注射AAV9载体的SMA1型婴儿患者在20个月大时仍然存活。

这成功引起了诺华的注意。

为了抢占先机，2018 年 4 月，诺华宣布以总计高达 87 亿美元(溢价88%)的价格收购了AveXis。

之后，诺华便正式向 FDA 递交 AVXS-101(改名为Zolgensma)的上市申请。

砸出去的钱自然是要收回的。

2018 年 11 月，诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上表示，我们已经进行过研究，定价在 400 万至 500 万美元，才能够维持成本。

而就在近日，正式上市的Zolgensma，在价格上虽打了足足有五折，却依旧以210万美元成了“史上最贵药”。

这是因为SMA属于罕见病，患者人数相对有限。

所以，诺华只能对Zolgensma基因疗法实施高定价，才能覆盖自己的成本，并实现客观的利润诉求。

换句话说，Zolgensma基因疗法从诞生那一天起，就已和“天价药”挂钩。

其实这也很好理解。

诺华制药毕竟是一家企业，需要对股东负责。

而股东的诉求就是获得收益，所以想要药企大降价甚至赔本这是不可能的事。

不过，自知此次的药贵出天际的诺华制药，倒也做出了一定妥协：患者可以选择分期付款，即五年内每年支付 425000 美元。

即便如此，这显然依旧只能惠泽有钱人!

3

不止诺华如此。

在市场上，但凡是新出来的“救命药”，都相当的贵。

但制药公司有错吗？

动辄上亿的研发成本，

无数的人力、物力、财力，

投入大量的时间研发，

还要承受着研发失败的风险。

“制药公司不是慈善机构”，这句话乍听上去很冷漠，却很现实。

制药公司需要有资金才可以继续研发新药，提升治疗效果；要有盈利才会有更多的人进入制药行业，为更多的疾病带来希望；有了新药，绝症患者们才会有希望。

生命无法用金钱衡量，但金钱可以让生命延续。医学发展正在逐步解决“没法治”的问题，我们只有解决了“没钱治”的问题，才能真正在风险面前拥有足够的底气，给自己和家人更多渡过难关的信心。

最后，愿世间再无病痛。

祝健康。

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